今回の医師主導治験は、重症の虚血性心筋症患者の心臓表面に、ヒト(同種)iPS細胞由来心筋細胞シートが移植され、それにより、心臓の働きの改善や、心臓の働きが悪くなるのが抑えられる効果があるか、どのような好ましくない事象がどの程度発現するのかを確認することが目的とされている。患者ごとに移植の前後の心機能・臨床症状の変化や推移の観察が行われる。
ヒト(同種)iPS細胞由来心筋細胞は、健康なボランティアから提供を受けて樹立した臨床用iPS細胞を大量に培養した後に心筋細胞へ分化誘導し、品質が基準を満たしたものが使用される。この細胞をシート状にし、心臓の表面に移植し、細胞シートから分泌されるタンパク質の一種であるサイトカインによる心臓機能の改善効果が期待されている。
なお順天堂大は、治験実施施設として、患者にヒト(同種)iPS細胞由来心筋細胞シートを移植し、その後の心機能・臨床症状の変化や推移の観察を行う。同大学での実施は今回の治療法の開発を進める阪大のみでなく、遠隔地にある複数の医療機関でも実施できることを示す重要な役割を担っているとしている。