順天堂大学は9月12日、2022年8月に大阪大学(阪大)が主導する「虚血性心疾患を原因とする重症心不全に対するiPS細胞シート治療の治験(iPSOC-1)」の多施設共同治験として虚血性心筋症患者への移植手術を実施し、術後の経過も良好で、まもなく予定の入院期間が終了し、患者が退院予定であることを発表した。

同成果は、順天堂大 医学部附属順天堂医院 心臓血管外科の澤芳樹客員教授(阪大大学院 医学系研究科 特任教授兼任)らの研究チームによるもの。

心不全とは心臓が血液を送り出すポンプ機能が低下した結果、運動耐容能が落ちる状態で、呼吸困難や倦怠感、むくみなどの症状が現れることが知られている。弁膜症や高血圧、心筋症など、さまざまな原因で起こるが、中でも狭心症や心筋梗塞といった虚血性心不全が、その原因の約半分を占めており、最多となっているという。

心不全の治療は原疾患以外として薬物療法やリハビリテーション、心臓再同期療法などがあるが、治療効果が得られず重症化してしまった場合、これまでは心臓移植や補助人工心臓治療しか残されていなかった。しかし、これらの治療は適応基準が厳しく、すべての患者が受けられる治療ではないとする。そうした中で、今回の治験のような「再生医療」は、重症心不全で苦しむ患者にとって新たな選択となる可能性が期待されている。

そうした中、iPS細胞の生みの親である京都大学の山中伸弥教授との共同研究により、ヒトiPS細胞を用いて重症心筋症患者の治療法の研究開発を進めてきたのが、澤客員教授らの研究チームであり、2012年には、世界に先駆けてヒトiPS細胞由来心筋細胞を用いて、ブタ虚血性心筋症モデル動物の心機能を改善することに成功している。

また、2013年に日本医療研究開発機 再生医療実現拠点ネットワークプログラムに採択され、iPS細胞由来心筋細胞の液性因子の解析、レシピエント心筋と電気的・機能的に結合して同期拍動することなど、心機能改善に関するメカニズムの解析を進めてきたともする。

さらに心筋細胞の分化誘導に用いる薬や製造方法を改良することで、ヒトに移植可能な安全性の高い心筋細胞を大量に作製、シート化することに成功。そして、ヒトでの安全性および有効性を検証する医師主導治験の実施が現在進められており、今回の順天堂大での医師主導治験もその1つとなっている。今回は、虚血性心筋症患者を対象とし、予定被験者数を10症例とする試験デザインとなっており、2020年11月に主施設である阪大において、試験計画前半の3例の移植を完了し、3例ともすべて経過が順調だという。試験計画は、阪大以外の施設でも移植を行う後半に入り、順天堂大での移植が実施された。