神戸大など、新たなゲノム編集技術を開発 - DNAを切断せずに改変可能

神戸大学などは8月5日、DNAを切らずに書き換える新たなゲノム編集技術「Target-AID」の開発に成功したと発表した。

同成果は、神戸大学大学院科学技術イノベーション研究科 西田敬二特命准教授、近藤昭彦教授、東京大学先端科学技術研究センター 谷内江望准教授、静岡県立大学食品栄養科学部環境生命科学科 原清敬准教授らの研究グループによるもので、8月4日付けの米国科学誌「Science」に掲載された。

ゲノム編集技術の有効な手法として、人工ヌクレアーゼを利用したものが知られている。同手法は、標的とする部位においてDNAを切断し、DNAが修復する際に、目的の遺伝子が改変されることを期待するもので、遺伝子操作が困難であった生物材料においても非常に有効であることから、動物や植物などの高等真核生物を中心に導入が進んでいる。しかしその一方で、切断されたDNAの修復過程で、意図した改変が起こるとは限らない不確実性や、染色体の切断による細胞毒性が課題となっていた。

今回、同研究グループは、人工ヌクレアーゼを利用した技術「CRISPRシステム」からヌクレアーゼ活性を除去したものに、脱アミノ化酵素であるデアミナーゼを付加した人工酵素複合体を構築。これを酵母および動物細胞の中で発現させることで、DNAのひとつの塩基が別の塩基に置き換わる点変異を、狙った個所に高効率に導入することに成功した。また、DNAを切断せずに改変することで、従来のヌクレアーゼ型の手法に比べて、細胞毒性が大幅に低減していることも確認している。

同技術について同研究グループは、有用生物の育種から疾患研究、創薬開発などを加速させる強力なツールとなり、将来的には新たな遺伝子治療手法としての応用も期待されると説明している。